- 희귀필수의약품의 안정적인 공급
- 희귀의약품 및 국가필수의약품의 공급 지원
- 국내 비유통 의약품(자가치료용 의약품)의 수입 및 공급
- 신속하고 원활한 공급체계 구축 지원
- 정보수집ㆍ제공
- 희귀의약품 및 국가필수의약품 국내ㆍ외 관련 정보 수집, 데이터베이스화
- 희귀ㆍ필수의약품 관련 정보매체 개발ㆍ보급, 전산망 구축
- 희귀ㆍ필수의약품 접근성 확대를 위한 대국민 홍보
- 민원접수 및 정책건의
- 희귀의약품 및 국가필수의약품 관련 민원접수 및 처리
- 희귀의약품등의 안정적인 공급을 위한 정책건의
- 희귀의약품 지정 추천, 약제결정 신청