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면역성 혈소판감소증(ITP: Immune thrombocytopenia)의 최신지견
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등록자명 기획관리부
등록일자 2013.05.06
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면역성 혈소판감소증(ITP: Immune thrombocytopenia)의 최신지견
삼성서울병원 혈액내과 장준호교수

면역성 혈소판감소증(ITP)이란?
면역성 혈소판 감소증(ITP)은 자가항체 또는 기타 면역기전에 의해 혈소판이 파괴되는 질환으로, 말초혈액에서 혈소판의 수가 감소되어 자반증을 동반하고, 점막, 피부 또는 조직 내에서 출혈을 일으키는 소견을 보인다.
과거에는 원인이나 기전은 아직 정확히 밝혀지지 않아서 “발병의 원인을 잘 모른다”라는 뜻으로 특발성(idiopathic) 혈소판 감소성자반증이라고불렀지만, 최근에는 자가면역기전이 발병 기전에 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 면역성(immune) 혈소판감소증이라고 변경하였다.
면역성 혈소판감소증(ITP)은 유병기간에 따라 급성과만성로구분할 수 하는데, 급성ITP는 혈소판 감소증이 6개월 미만으로 지속되는 경우를 말하며, 대부분특별한 치료 없이 저절로 회복된다. 만성 ITP는대부분 성인에게 서서히 발생하며 6개월 이상 지속되는데, 자연 회복되는 경우는 드물기 때문에반드시 치료가 필요하다.
주요 증상으로 작은 충격에도 쉽게 멍이 들고 피부에 점상출혈반이 생길 수 있다. 그리고 잇몸이나 구강 내의 점막에서 경미한 출혈과 비출혈, 월경 과다, 혈뇨 등이 흔히 나타나는 증상이다.

[면역성혈소판감소증(ITP) 환자의 주요 증상]
면역성 혈소판감소증(ITP)의 치료
만성 면역성 혈소판감소증은저절로 회복되는 경우는 거의 없기 때문에 대부분 치료를 필요로 한다. 특히 혈소판 수가 20,000/㎕ 이하이거나 50,000/㎕ 이하이면서 점막출혈 등의 증상을 동반하는 경우에는 다음과 같은 치료가 필요하다.
스테로이드 제제는 가장 흔히 사용되는 약제이며면역작용을 억제하여 혈소판 파괴를 줄이고 골수에서 혈소판 생성을 촉진하는 효과가 있다. 하지만 스테로이드를 장기간 사용하는 경우 당뇨, 체중증가, 위궤양과 같은 여러 부작용을 동반할 수 있다.
면역글로불린 요법은 대식세포에 자가혈소판항체 대신 부착되어 혈소판이 파괴되는 것을 막는 효과가 있다. 투여 후 1주일 이내에 혈소판 수의 증가를 보이나, 효과가 지속되지 않고 다시 혈소판이 감소하는 경우가 흔하다.
비장(지라)절제술은 스테로이드 치료에 반응하지 않거나감량하면서 재발한 경우, 또는 부작용으로 인해 스테로이드 치료를 받을 수 없는 경우에 고려하는 치료법이다.
이외에도 수혈, 면역 억제제,항종양 약물 및리툭시맵(rituximab) 등의 요법을 시도하기도 한다.
최신 약제 소개 및 최근 치료 동향 - 혈소판 형성인자(TPO) 수용체 작용제
최근 개발되어 사용되는 약제로 혈소판 형성인자(TPO)에 작용하여 혈소판 생성을 증가시키는 약제이다. 기존에 약제들은 혈소판의 파괴를 감소시키는 반면, 이 약제는 혈소판의 생성을증가시켜주는 것이 특징이다.아래와 같이 혈소판형성인자(TPO) 수용체를 활성화 시켜서 세포 내 신호전달물질을 통해 혈소판의 생성을 증가시키는 작용을 한다.

[혈소판 형성인자(TPO) 수용체의 작용 기전]
이 약제는 ITP환자의 혈소판 증가와 출혈 감소를 기대할 수 있으며, 스테로이드, 면역글로불린 또는 비장절제술에 충분한 반응을 보이지 않는 환자의 경우에 사용할 수 있다.
현재까지 경구용 제제인 엘트롬보팍(eltrombopag)과 피하주사 제제인 로미플로스팀(romiplostim)이 개발되어 있다.

1) 엘트롬보팍(eltrombopag)
엘트롬보팍은2008년 11월에 미국 FDA로부터 ITP환자 사용에 승인을 받았으며, 한국에서는 2010년도부터 희귀의약품을 통해 사용중에 있다.
2011년도에 최종 발표된 RAISE 연구임상은 혈소판 수치가 30,000/㎕이하인 만성 ITP환자197명을 대상으로 6개월간 진행한 3상임상이다.엘트롬보팍 투여 후 79%의 환자들이 치료에 반응(혈소판 50,000/㎕이상)을 보였으며, 치료기간 동안 혈소판수가 증가 및 지속적으로 유지되는 것으로 보고되었다.

[RAISE 연구 :엘트롬보팍 투여 후 혈소판 중앙값의 변화]
ITP환자의 삶의 질 측면에서도 긍정적인 영향을 미치는 것으로 분석되었다. 아래와 같이 신체기능(Physical function), 사회적 기능(Social function), 정서적 역할(Emotional role) 등 만성 ITP환자의 삶의 질에 영향을 미치는 주요 측면에서 위약대비 유의성 있는 개선효과를 보였다.

[RAISE 연구 :엘트롬보팍 투여 후 삶의 질 측면의 점수 변화(SF-36v2 and FACT-Th6 scores)]
또한 출혈의 위험은 엘트롬보팍 투여 군에서 약 50%정도 감소시켜주는 것으로 분석되었다. 그리고부작용으로는 두통(30%), 구역(13%), 설사(12%) 등이 가장 빈번하게 나타났으며 대부분 조절 가능한 수준으로 우수한 내약성을 보였다.
2012년도 미국혈액학회에서302명의 만성 ITP환자를 대상으로 한 5.5년간의 EXTEND 임상 자료가발표되었으며 장기간 사용의 효과 및 안전성도 확인되었다. EXTEND 연구결과에 따르면 엘트롬보팍은5년 이상의 연구기간동안 85% 환자가 반응을 보였으며출혈의 위험은 약 57% 감소시켜 주었다. 부작용 측면에서도 두통(27%), 비인두염(24%), 호흡기 감염(21%) 등이 보고되었으며, RAISE 연구와 대부분 일관된 결과를 보였다.

2) 로미플로스팀(romiplostim)
로미플로스팀도 미국 FDA로부터 ITP환자 사용에 엘트롬보팍과 같은 적응증으로승인을 받았으며, 한국에서는 2011년도부터 희귀의약품을 통해 사용 중에 있다.

[로미플로스팀 투여 후 52주이상 혈소판 유지 효과]
경구용 제제인 엘트롬보팍과 피하주사 제제인 로미플로스팀의 경우 환자 순응도가 높으며 훌륭한 효과를 보이는 약제로 현재 보험 등재를 기다리고 있으며 이미 미국 등 구미 각국에서는 비장절제술 이후 재발된 경우나 비장절제술을 받을 수 없는 스테로이드 불응성 환자에서 표준 치료로써 사용하고 있다. 저자도 국제임상을 통해 이 약제들의 효과가 매우 우수함을 경험하였으며, 향후 다양한 분야의 혈소판 감소증에 표준 치료로써 사용될 것으로 기대하고 있다.


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